14:47
Comentarii Adauga Comentariu

_ Studiu: Terapia genetică experimentală permite copiilor cu surditate ereditară să audă

Studiu: Terapia genetică experimentală permite copiilor cu surditate ereditară să audă

Auzul a fost restabilit în mod semnificativ la mai mulţi copii care sufereau de surditate ereditară trataţi cu o terapie genetică experiementală, potrivit unui studiu citat de AP.

Cercetătorii spun că deşi aceştia nu vor avea un auz perfect, faptul că aud circa 60% este „uimitor”.

Studiul publicat miercuri documentează că auzul a fost restabilit în mod semnificativ la cinci dintre cei şase copii trataţi în China. De asemenea, marţi, Spitalul de Copii din Philadelphia a anunţat îmbunătăţiri similare la un băiat de 11 ani tratat acolo. Iar la începutul acestei luni, cercetătorii chinezi au publicat un studiu care arată cam acelaşi lucru la alţi doi copii.

Până în prezent, terapiile experimentale vizează doar o singură afecţiune rară. Dar oamenii de ştiinţă spun că tratamente similare ar putea ajuta într-o zi mult mai mulţi copii cu alte tipuri de surditate cauzate genetic. La nivel mondial, 34 de milioane de copii suferă de surditate sau de pierderea auzului, iar genele sunt responsabile pentru până la 60% din cazuri.

Surditatea ereditară este cea mai recentă afecţiune pe care oamenii de ştiinţă o vizează cu ajutorul terapiei genetice, care este deja aprobată pentru tratarea unor boli precum hemofilia severă, de exemplu.

Copiii cu surditate ereditară primesc adesea un dispozitiv numit implant cohlear care îi ajută să audă sunetele.

„Niciun tratament nu a putut inversa pierderea auzului... De aceea am încercat mereu să dezvoltăm o terapie”, a declarat Zheng-Yi Chen de la Mass Eye and Ear din Boston, unul dintre autorii principali ai studiului publicat miercuri în revista Lancet. „Nu am fi putut fi mai fericiţi sau mai încântaţi de rezultate”.

Echipa a surprins progresul pacienţilor în videoclipuri. Unul dintre ele arată un bebeluş, care înainte nu putea auzi deloc, privind înapoi ca răspuns la cuvintele unui medic la şase săptămâni după tratament. Un altul arată o fetiţă la 13 săptămâni după tratament repetând tată, mamă, bunică, soră şi „te iubesc”.

Toţi copiii din cadrul experimentelor au o afecţiune care reprezintă între 2% şi 8% din surditatea ereditară. Aceasta este cauzată de mutaţii într-o genă responsabilă de o proteină a urechii interne numită otoferlin, care ajută celulele ciliate să transmită sunetul către creier. Terapia unică livrează o copie funcţională a acelei gene în urechea internă în timpul unei proceduri chirurgicale. Cei mai mulţi dintre copii au fost trataţi la o singură ureche, deşi un copil din studiul la care au participat doi minori a fost tratat la ambele urechi.

Studiul la care au participat şase copii a avut loc la Universitatea Fudan din Shanghai, condus în colaborare cu dr. Yilai Shu, care s-a format în laboratorul lui Chen, care a colaborat la cercetare. Printre finanţatori se numără organizaţii ştiinţifice chineze şi compania de biotehnologie Shanghai Refreshgene Therapeutics.

Cercetătorii i-au observat pe copii timp de aproximativ şase luni. Ei nu ştiu de ce tratamentul nu a funcţionat la unul dintre ei. Dar ceilalţi cinci, care înainte aveau surzenie completă, pot auzi acum o conversaţie obişnuită şi pot vorbi cu ceilalţi. Chen estimează că ei aud acum la un nivel de aproximativ 60% până la 70% din cel normal. Terapia nu a provocat efecte secundare majore.

Rezultatele preliminare ale altor cercetări au fost la fel de pozitive. Regeneron Pharmaceuticals din New York a anunţat în octombrie că un copil sub 2 ani dintr-un studiu pe care l-a sponsorizat împreună cu Decibel Therapeutics a prezentat îmbunătăţiri la şase săptămâni după terapia genică. Spitalul din Philadelphia a raportat că pacientul lor, Aissam Dam din Spania, a auzit sunete pentru prima dată după ce a fost tratat în octombrie. Deşi acestea sunt înăbuşite ca şi cum ar purta dopuri de spumă pentru urechi, el este acum capabil să audă vocea tatălui său şi maşinile pe şosea, a declarat dr. John Germiller, care a condus cercetarea din Philadelphia.

„A fost o îmbunătăţire extraordinară”, a spus Germiller. „Auzul său s-a îmbunătăţit de la o stare de surzenie completă şi profundă, fără niciun sunet, la nivelul unei pierderi de auz uşoare sau moderate, ceea ce se poate spune că este un handicap uşor. Şi asta este foarte interesant pentru noi şi pentru toată lumea”.

Dr. Lawrence Lustig de la Universitatea Columbia, care este implicat în studiul Regeneron, a declarat că, deşi copiii din aceste studii nu ajung să aibă un auz perfect, „chiar şi o recuperare moderată a pierderii de auz la aceşti copii este uimitoare”.

Cu toate acestea, a adăugat el, rămân multe întrebări, cum ar fi cât timp vor dura terapiile şi dacă auzul va continua să se îmbunătăţească la copii.

De asemenea, unele persoane consideră că terapia genetică pentru surditate este problematică din punct de vedere etic. Teresa Blankmeyer Burke, profesor de filosofie pentru surzi şi bioetician la Universitatea Gallaudet, a declarat într-un e-mail că nu există un consens în ceea ce priveşte necesitatea terapiei genetice care vizează surditatea. Ea a subliniat, de asemenea, că surditatea nu provoacă boli grave sau mortale. Ea a spus că este important să se angajeze cu membrii comunităţii surde în ceea ce priveşte prioritizarea terapiei genice, „mai ales că aceasta este percepută de mulţi ca o potenţială ameninţare existenţială la adresa înfloritoarei comunităţi surde de semne”.

Între timp, cercetătorii au spus că munca lor merge înainte.

„Aceasta este o dovadă reală care arată că terapia genică funcţionează”, a declarat Chen. „Aceasta deschide întregul domeniu”.


(Fluierul)


Linkul direct catre Petitie

CEREM NATIONALIZAREA TUTUROR RESURSELOR NATURALE ALE ROMANIEI ! - Initiativa Legislativa care are nevoie de 500.000 de semnaturi - Semneaza si tu !

Comentarii:


Adauga Comentariu



Citiți și cele mai căutate articole de pe Fluierul:

_ Macron este zdrobit din nou la votul Senatului, deoarece acordul comercial UE-Canada este respins, �n victoria fermierilor

_ 'Paradisul vostru, mizeria noastră'. Unele dintre cele mai populare destinaţii de vacanţă pentru români nu mai vor să primească turişti

_ În această seară, la ora 19, Următoarea dezbatere ZeroHedge: „Trump ar trebui să fie următorul președinte al SUA?”

_ S-au epuizat la Waitrose, dar SARAH RAINEY dezvăluie cum să coace popularul „bunettone” - o chiflă încrucișată fierbinte și panettone

_ Modele de raze de gheață: O redescoperire a designului trecut pentru viitor

_ Pliere rapida pentru peptide sintetice si microproteine

_ Prințesa Charlene de Monaco debutează un nou aspect moale, cu straturi de pene, care încadrează fața - în timp ce schimbă croiala pixie structurată cu un bob relaxat

_ Trei persoane, înşelate cu mii de euro după ce au dorit să cumpere acţiuni pe internet de la falşi brokeri

_ Avocații SBF cer doar 5 până la 6 ani în nota de sentință, invocând „tulburarea spectrului autismului”

_ Premierul Ungariei îl susţine pe Trump după întâlnirea din Florida

_ Gestul emoționant al lui Charles și Camilla către Kate după ce s-a confruntat cu o intervenție chirurgicală: Regele și Regina au vizitat patul Prințesei de Wales înainte ca monarhul să se confrunte cu propria lui bătălie pentru sănătate

_ AEP anunță că a început procedura de înregistrare a mandatarilor financiari coordonatori desemnaţi pentru alegerile europarlamentare şi locale

_ Serverul stârnește dezbateri aprinse după ce s-a întrebat dacă copiii ar trebui să aibă voie în restaurante după ora 22:00 - dar ce părere aveți?

_ Adevărul întunecat despre căderea lui Drake Bell: în timp ce starul Nickelodeon dezvăluie abuzuri „brutale, de nespus” într-un documentar șocant Quiet on Set, în cadrul scandalurilor sordide care i-au distrus cariera cândva strălucitoare.

_ Drake Bell oferă PRIMUL INTERVIU de când a detaliat abuzul sexual din copilărie în Quiet On Set, în timp ce dezvăluie că a mers la dezintoxicare după ce a participat la un documentar

_ Gateway: Dincolo de titluri 23/01/24 – Haos primar din New Hampshire: Apelul fals pentru Biden provoacă confuzie ale alegătorilor, acuzații de cenzură FBI înaintea alegerilor din 2024 și MAI MULTE

_ Suspecții de atac terorist de la Moscova transportați în fața instanței, unul literalmente inconștient

_ Va funcționa narațiunea democrată a avortului în 2024?

_ Escobar: Este război - Adevărata mașină de tocat carne începe acum

_ Musulmanii sunt suprareprezentați în populația închisorilor din Marea Britanie de aproape trei ori

_ Intel deschide o facilitate avansată de ambalare a cipurilor Foveros 3D de 3,5 miliarde de dolari în New Mexico

_ Redditor arată prototipul RTX 3080, răcit pasiv, nebunește de masiv

_ Economisiți 160 USD când achiziționați două HDD-uri WD Red Pro de 20 TB pentru 599 USD - asta înseamnă doar 15 USD per TB

_ Palworld a primit un mod de conversie Pokemon funcțional, iar avocații Nintendo au lovit imediat

_ Nvidia adaugă SDR cu AI la îmbunătățirea video HDR la cele mai recente drivere — RTX Video HDR acum disponibil pentru toți posesorii de RTX

_ ASML triplează rezervările de comenzi în T4 2023 datorită cererii de instrumente EUV

_ Prezentarea plăcii grafice AMD Radeon RX 7600 XT de 16 GB — toate versiunile partenere AIB ale noului GPU

_ Sam Altman vorbește cu TSMC despre AI chip venture

_ Recenzie AMD Radeon RX 7600 XT: memorie dublată și ceasuri mai mari, tot Navi 33

_ Gradiant a fost folosit pentru a construi o stație de tratare a apei pentru mystery fab în Germania

_ Pîslaru: O eventuală interzicere a TikTok în campania electorală ar fi un lucru antidemocratic

_ Klaus Iohannis a semnat: S-a dat undă verde finanțării pentru 42,3 kilometri din A3

_ Dezvăluiri. SUA au început din 2022 "să se pregătească riguros" pentru o eventuală lovitură a Rusiei asupra Ucrainei cu o armă nucleară

_ Casa Valentino şi-a anulat prezentările de modă din iunie după plecarea directorului său de creaţie

_ Soțul lui Christine Quinn, Christian Richard, a fost arestat pentru agresiune cu o armă mortală în halat de baie - după ce a „aruncat o pungă de sticlă în fosta vedetă din Selling Sunset”, dar a lovit fiul lor, de 2 ani

_ Iohannis a semnat: Se mai pompează 200 de milioane de euro în autostrada A3 Bucureşti - Borş

_ VEZI: Greva de represalii a Rusiei trimite rachete hipersonice �n Kiev � Clădirea folosită de Serviciul de Securitate al Ucrainei SBU este nivelată

_ Regina Camilla apare plină de spirit când ajunge la Consiliul districtual Douglas din Insula Man pentru a prezenta Letters Patent care îi conferă statutul de oraș

_ Tendința fierbinte din acest an sunt ouăle de Paște sărate, dar chiar vrei să schimbi o bucată de ciocolată cu brânză? SARAH RAINEY le pune la încercare

_ Alegerea podcastului: cea mai bună emisiune audio de ascultat acum

_ Horoscop astăzi: Ghid zilnic despre ceea ce îți rezervă stelele - 21 martie 2024

_ Marco Rubio �l uimește pe Jonathan Karl de la ABC și �l lasă b�lb�ind ca un prost după ce a eviscerat eșecurile politicii lui Joe Biden �n timp ce �l apăra pe președintele Trump (VIDEO)

_ Doi adulți și un minor acuzați că au furat lapte praf pentru bebeluși �n valoare de peste 20.000 de dolari de la Indiana Walmarts

_ Chilieni arestați �n comitatul Orange, suburbia CA, la c�teva zile după ce LAPD formează un grup operativ pentru a opri invaziile de locuințe

_ RAPORT: Biden disperat ia �n considerare �opțiunea nucleară� cu privire la invazia frontierei, temerile �i supără pe democrați

_ Senatorul Tom Cotton: �Sunt profund �ngrijorat că ISIS din Afganistan va sf�rși prin a ținti americani mai devreme dec�t mai t�rziu� (VIDEO)

_ Kamala Harris amenință Israelul și avertizează asupra �consecințelor� dacă Netanyahu continuă cu invazia lui Rafah (VIDEO)

_ Feeble Biden ignoră �ntrebările despre invazia frontierei �n timp ce se �ntoarce la Casa Albă după o altă vacanță de weekend (VIDEO)

_ FDA admite că vaccinul �mpotriva COVID duce la un risc �semnificativ crescut� de convulsii la copiii mici

_ SCRISOARE DESCHISĂ CĂTRE PREȘEDINTELE TRUMP de către ostaticul politic J6 Richard �Bigo� Barnett: �Manuirea sabiei adevărului necesită mult sacrificiu�

_ URIAȘĂ: Judecătorul din Georgia �i permite lui Trump să facă apel la decizia de descalificare a lui Fani Willis

_ Jayapal spune că sportivii transgender nu rănesc pe nimeni, fostul jucător de volei nu este de acord

_ Trump în numărătoarea inversă finală pentru a posta obligațiuni de 464 de milioane de dolari până luni

_ Complacent cu privire la înlocuire

_ Directorul comercial al RA-APPS, Zişan Lăbuşcă, drept la replică după ce a fost acuzată că este colaborator al securității comuniste

_ Liane, copacii prezintă o legătură structură-funcție a xilemului tulpină variată

_ Joe Dan Gorman de la Intellectual Froglegs �și publică cea mai recentă capodoperă - �Orange Crush� (video)

_ Campania Trump lansează un videoclip de campanie absolut GENIAL despre minciunile lui Biden la graniță � cu Joe Biden și Kamala �n rolurile principale (VIDEO)

_ Kevin McCarthy: Republicanii �au pierdut majoritatea� c�nd m-au eliminat din funcția de președinte

_ MOVEMENT BUILS pentru a-l �ndemna pe reprezentantul Mike Gallagher să demisioneze �nainte de 9 aprilie pentru a stimula alegeri speciale � sau scaunul va fi lăsat deschis p�nă �n ianuarie! �MTG conduce acuzația!


Pag.1 Pag.2

Nr. de articole la aceasta sectiune: 111, afisate in 2 pagini.